Τα καινοτόμα φάρμακα συχνά σημαίνουν νέες θεραπευτικές επιλογές για τους ασθενείς και προόδους στην υγειονομική περίθαλψη για το κοινό. Το Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων (CDER) του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) διεξάγει μια ολοκληρωμένη αξιολόγηση των προτεινόμενων φαρμάκων με βάση τα απαραίτητα στοιχεία σχεδιασμού της μελέτης και άλλους παράγοντες που απαιτούνται σε μια εφαρμογή φαρμάκου. Από τις 31 Δεκεμβρίου 2023, ο FDA ενέκρινε συνολικά 55 νέα φάρμακα το 2023, συμπεριλαμβανομένων 37 νέων μοριακών οντοτήτων και 18 βιολογικών προϊόντων. Ακολουθεί μια περίληψη και εισαγωγή σε νέα φάρμακα μοριακής οντότητας που εγκρίθηκαν από το CDER το 2023. Αυτό το άρθρο δεν περιλαμβάνει νέα θεραπευτικά βιολογικά, εμβόλια, προϊόντα αλλεργίας, αίμα και προϊόντα αίματος, παράγωγα πλάσματος, προϊόντα κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας ή άλλα εγκεκριμένα προϊόντα από το Κέντρο Βιολογικής Αξιολόγησης και Έρευνας το 2023.
Brenzavvy
Στις 20 Ιανουαρίου 2023, η Theracos Bio Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) ενέκρινε το Brenzavvy για χρήση ως συμπλήρωμα στη δίαιτα και την άσκηση για τη βελτίωση του ελέγχου του σακχάρου στο αίμα σε ενήλικες με διαβήτη τύπου 2. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι η βεξαγλιφλοζίνη, η βεξαγλιφλοζίνη Είναι ένας αναστολέας συν-μεταφορέα νατρίου-γλυκόζης 2 (SGLT2). Αυτό το προϊόν δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί σε ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 ή στη θεραπεία της διαβητικής κετοξέωσης, καθώς και σε ασθενείς που είναι αλλεργικοί στη βεξαγλιφλοζίνη. Δεν ενδείκνυται για ασθενείς με νεφρική νόσο τελικού σταδίου ή για όσους βρίσκονται υπό θεραπεία. Θεραπεία του διαβήτη τύπου 2 σε ασθενείς που υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση.
Jaypirca
Στις 27 Ιανουαρίου 2023, η Eli Lilly ανακοίνωσε ότι η FDA επιτάχυνε την έγκριση του αναστολέα BTK νέας γενιάς Jaypirca, ο οποίος είναι κατάλληλος για τη θεραπεία του υποτροπιάζοντος ή ανθεκτικού λεμφώματος κυττάρων μανδύα (λέμφωμα κυττάρων μανδύα) μετά τη λήψη τουλάχιστον δύο σειρών συστηματικών θεραπεία (συμπεριλαμβανομένων των αναστολέων BTK). MCL) ενήλικες ασθενείς. Το δραστικό συστατικό αυτού του προϊόντος είναι το pirtobrutinib, το οποίο είναι ο πρώτος και μοναδικός μη ομοιοπολικός (αναστρέψιμος) αναστολέας BTK εγκεκριμένος από τον FDA και ο πρώτος στον κόσμο.
Orserdu
Στις 27 Ιανουαρίου 2023, η FDA ενέκρινε την Elacestrant, θυγατρική της θυγατρικής Stemline Therapeutics της Menarini, να λάβει επιταχυνόμενη έγκριση από την FDA με την εμπορική ονομασία Orserdu για μετεμμηνοπαυσιακές γυναίκες με μεταλλάξεις ER+, HER2- και ESR1 των οποίων η νόσος έχει εξελιχθεί μετά τουλάχιστον ενδοκρινική θεραπεία πρώτης γραμμής. ή ενήλικες άνδρες ασθενείς με προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνο του μαστού. Το Elacestrant είναι ένας εκλεκτικός ρυθμιστής υποδοχέα οιστρογόνου (SERD) που μπορεί να αποικοδομήσει δοσοεξαρτώμενα τον υποδοχέα οιστρογόνου και να αναστείλει την εξαρτώμενη από την οιστραδιόλη κατευθυνόμενη από ER γονιδιακή μεταγραφή και την ανάπτυξη του όγκου. Αυτό είναι επίσης εγκεκριμένο από τον FDA Το πρώτο εγκεκριμένο από το στόμα SERD.
Jesduvroq
Την 1η Φεβρουαρίου 2023, η GlaxoSmithKline ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε την εμπορία του αναστολέα της προλυλ υδροξυλάσης του παράγοντα που επάγεται από την υποξία (HIF-PHI) Jesduvroq. Το δραστικό συστατικό αυτού του προϊόντος είναι η daprodustat, η οποία είναι κατάλληλη για τη θεραπεία ατόμων που έχουν υποβληθεί σε αιμοκάθαρση. Το Jesduvroq δεν είναι κατάλληλο για χρήση σε ενήλικες με αναιμία που προκαλείται από χρόνια νεφρική νόσο τουλάχιστον τεσσάρων μηνών και που δεν υποβάλλονται σε αιμοκάθαρση. Το Jesduvroq γίνεται το πρώτο από του στόματος φάρμακο που κυκλοφορεί στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία της αναιμίας που προκαλείται από χρόνια νεφρική νόσο.
Filspari
Στις 17 Φεβρουαρίου 2023, η Travere Therapeutics ανακοίνωσε ότι η FDA είχε επισπεύσει την έγκριση του φαρμάκου της Filspari, του οποίου το δραστικό συστατικό είναι η σπαρσεντάνη, ένας ανταγωνιστής των υποδοχέων της ενδοθηλίνης και της αγγειοτενσίνης ΙΙ. Αυτό είναι το δεύτερο φάρμακο που έχει εγκριθεί από τον FDA για τη θεραπεία της νεφροπάθειας IgA σε ενήλικες.
Skyclarys
Στις 28 Φεβρουαρίου 2023, η Reata Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε μια νέα αίτηση φαρμάκου για τον αγωνιστή Nrf2 Skyclarys για τη θεραπεία της αταξίας Friedreich (αταξία Friedreich) σε ενήλικες και εφήβους 16 ετών και άνω. Το Skyclarys είναι το πρώτο Είναι επίσης το μόνο φάρμακο κατάλληλο για ασθενείς με αταξία Friedrich. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι η ομαβελοξολόνη, η οποία έχει λάβει τις ονομασίες Orphan Drug, Fast Track και Rare Pediatric Disease από τον FDA των ΗΠΑ.
Zavzpret
Στις 9 Μαρτίου 2023, η Pfizer ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε το φάρμακο Zavzpret. Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της οξείας ημικρανίας σε ενήλικες ασθενείς. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Zavegepant Hydrochloride. Το Zavegepant είναι τρίτης γενιάς υψηλής συγγένειας, εξαιρετικά εκλεκτικός ανταγωνιστής υποδοχέα CGRP μικρού μορίου που αναστέλλει αναστρέψιμα τον υποδοχέα CGRP, αναστέλλοντας έτσι τη βιολογική δραστηριότητα του νευροπεπτιδίου CGRP μπορεί να ανακουφίσει και να αποτρέψει τις κρίσεις ημικρανίας.
Daybue
Στις 10 Μαρτίου 2023, η Acadia ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε το Daybue για τη θεραπεία του συνδρόμου Rett σε άτομα άνω των δύο ετών. Το Daybue είναι ένα νέο συνθετικό ανάλογο του αμινοτελικού τριπεπτιδίου του αυξητικού παράγοντα Ι που μοιάζει με ινσουλίνη (IGF-1). Το δραστικό συστατικό, η τροφινετίδη, έχει σχεδιαστεί για τη θεραπεία των βασικών συμπτωμάτων του συνδρόμου Rett μειώνοντας πιθανώς τη νευροφλεγμονή και υποστηρίζοντας τη συναπτική λειτουργία. Το Daybue έγινε το πρώτο, και επί του παρόντος το μοναδικό, φάρμακο που εγκρίθηκε για τη θεραπεία του συνδρόμου Rett.
Ρετζάγιο
Στις 22 Μαρτίου 2023, η Cidara Therapeutics ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε το Rezzayo, του οποίου το δραστικό συστατικό είναι το Rezafungin Acetate, για τη θεραπεία της καντιδαιμίας και της επεμβατικής καντιντίασης σε ενήλικες. Το φάρμακο είναι μια νέα εχινοκανδίνη που δρα αναστέλλοντας τη βήτα-1,3-συνθάση της γλυκόζης, διαταράσσοντας έτσι την ακεραιότητα του μυκητιακού κυτταρικού τοιχώματος. Αυτή είναι η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για διεισδυτικές λοιμώξεις Candida εδώ και περισσότερο από μια δεκαετία.
Joenja
Στις 24 Μαρτίου 2023, η Pharming Pharmaceutical Group ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την κυκλοφορία του Joenja για πρώτη φορά. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Leniolisib Phosphate, το οποίο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του συνδρόμου υπερενεργοποίησης PI3Kδ (APDS) σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 12 ετών και άνω. Το Joenja είναι ένας από του στόματος αναστολέας που στοχεύει επιλεκτικά τη φωσφατιδυλινοσιτόλη 3-κινάση δέλτα (PI3Kδ) και είναι η πρώτη εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για το APDS.
Qalsody
Στις 25 Απριλίου 2023, η Biogen ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εμπορία του Qalsody. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το tofersen για τη θεραπεία ενηλίκων με αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση (ALS, ALS) με μεταλλάξεις γονιδίου SOD1. Αυτό είναι περισσότερα από 200 χρόνια μετά την ανακάλυψη της ALS, αυτό είναι το τέταρτο φάρμακο για τη θεραπεία της ALS που κυκλοφόρησε παγκοσμίως και είναι επίσης η μόνη θεραπεία βασισμένη σε βιοδείκτες που έλαβε ταχεία έγκριση από τον FDA για τη θεραπεία της ALS που σχετίζεται με γενετικές μεταλλάξεις.
Veozah
Στις 12 Μαΐου 2023, η Astellas ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εισαγωγή της Veozah. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Fezolinetant, το οποίο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του μέτριου έως σοβαρού αγγειοκινητικού συνδρόμου (VMS) που προκαλείται από την εμμηνόπαυση. Το Fezolinetant είναι ένας ανταγωνιστής των υποδοχέων ΝΚ3. Ανταγωνιζόμενος τους υποδοχείς ΝΚ3, μπλοκάροντας τον συνδυασμό νευροκινίνης Β (NKB) και κισπεπτίνης/νευροκινίνης Β/δυνορφίνης (KNDy), ρυθμίζει τη νευρωνική δραστηριότητα στο θερμορρυθμιστικό κέντρο, αποκαθιστώντας τελικά την ισορροπία και ανακουφίζοντας το VMS.
Miebo
Στις 18 Μαΐου 2023, η Bausch+Lomb Corp. και η Novaliq GmbH ανακοίνωσαν ότι η FDA ενέκρινε την εμπορία του Miebo. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το υπερφθορεξυλοκτάνιο, το οποίο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία των σημείων και συμπτωμάτων του συνδρόμου ξηροφθαλμίας. Το Miebo, ένα φθοριούχο αλκάνιο, είναι ένα άνυδρο οφθαλμικό διάλυμα ενός συστατικού, χωρίς συντηρητικά που είναι το πρώτο και μοναδικό εγκεκριμένο από τον FDA διάλυμα οφθαλμών που στοχεύει άμεσα την εξάτμιση δακρύων για τη μέθοδο θεραπείας της ξηροφθαλμίας.
Xacduro
Στις 23 Μαΐου 2023, η Innoviva ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε την κυκλοφορία του Xacduro, το οποίο περιέχει τα ενεργά συστατικά Sulbactam και Durlobactam, για τη θεραπεία νοσοκομειακών βακτηρίων που προκαλούνται από ευαίσθητα στελέχη οξικού Acinetobacter baumannii σε άτομα ηλικίας 18 ετών και άνω. . πνευμονία και βακτηριακή πνευμονία που σχετίζεται με τον αναπνευστήρα. Σε αυτόν τον συνδυασμό, το Sulbactam είναι ένα φάρμακο που σχετίζεται δομικά με την πενικιλλίνη και είναι υπεύθυνο για τη θανάτωση του Acinetobacter baumannii, ενώ το Durlobactam προστατεύει το Sulbactam από την αποικοδόμηση από ένζυμα που παράγονται από το Acinetobacter baumannii.
Ποσλούμα
Στις 25 Μαΐου 2023, η Blue Earth Diagnostics ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την καταχώριση του Posluma, του οποίου το δραστικό συστατικό είναι το Flotufolastat F-18 Gallium, για χρήση στην τομογραφία εκπομπής ποζιτρονίων (PET) ανίχνευσης ειδικού για τον προστάτη αντιγόνου μεμβράνης ( PSMA) θετικότητα. βλάβες, σε άνδρες με υποψία μεταστατικού καρκίνου του προστάτη που είναι υποψήφιοι για αρχική οριστική θεραπεία ή στους οποίους υπάρχει υποψία υποτροπής λόγω αυξημένων επιπέδων ειδικού προστατικού αντιγόνου (PSA) στον ορό.
Paxlovid
Στις 25 Μαΐου 2023, η Pfizer ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εμπορία του Paxlovid. Τα ενεργά συστατικά του φαρμάκου είναι το Nirmatrelvir και το Ritonavir. Χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ήπια έως μέτρια λοίμωξη από COVID-19. Το Paxlovid είναι το τέταρτο φάρμακο που έχει εγκριθεί από την FDA. Το πρώτο φάρμακο που χρησιμοποιείται για τη θεραπεία του COVID-19 σε ενήλικες και το μοναδικό από του στόματος αντιικό φάρμακο.
Ινπέφα
Στις 26 Μαΐου 2023, η Lexicon Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε την εισαγωγή της Inpefa. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι η σοταγλιφλοζίνη. Το Inpefa είναι ένας αναστολέας συν-μεταφορέα νατρίου-γλυκόζης 2 (SGLT2) που χρησιμοποιείται για τη μείωση του κινδύνου καρδιακής ανεπάρκειας ή χρόνιου κινδύνου καρδιαγγειακού θανάτου, επειγουσών επισκέψεων καρδιακής ανεπάρκειας και νοσηλείας για καρδιακή ανεπάρκεια σε ενήλικες με νεφρική νόσο, διαβήτη τύπου 2 και άλλους παράγοντες καρδιαγγειακού κινδύνου.
Litfulo
Στις 23 Ιουνίου 2023, η Pfizer ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε το Litfulo, του οποίου το δραστικό συστατικό είναι το Ritlecitinib Tosylate, για χρήση σε ασθενείς με σοβαρή γυροειδή αλωπεκία ηλικίας 12 ετών και άνω. Το Litfulo είναι ένας αναστολέας κινάσης που αναστέλλει την κινάση Janus 3 (JAK3) και τις κινάσες τυροσίνης που εκφράζονται στην οικογένεια κινασών του ηπατοκυτταρικού καρκινώματος (TEC).
Vanflyta
Στις 20 Ιουλίου 2023, ο Daiichi Sankyo ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε την εισαγωγή του Vanflyta. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Quizartinib Dihydrochloride, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πρόσφατα διαγνωσθείσα οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML) με μεταλλάξεις FLT3-ITD. Το Quizartinib είναι ο πρώτος αναστολέας FLT3 που εγκρίθηκε από τον FDA ειδικά για τη θεραπεία της θετικής FLT3-ITD-ΟΜΛ και καλύπτει τις τρεις θεραπευτικές φάσεις της πρόσφατα διαγνωσθείσας ΟΜΛ - επαγωγή, ενοποίηση και θεραπεία συντήρησης σε ασθενείς που δεν έχουν μεταμοσχευθεί.
Xdemvy
Στις 24 Ιουλίου 2023, η Tarsus ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε το Xdemvy, του οποίου το δραστικό συστατικό είναι το Lotilaner, για τη θεραπεία της βλεφαρίτιδας Demodex. Το Lotilaner είναι ένας εκλεκτικός αναστολέας των ακάρεων των διαύλων χλωρίου που καλύπτονται από γάμμα-αμινοβουτυρικό οξύ (GABA). Η αναστολή αυτών των καναλιών χλωριούχου GABA προκαλεί παράλυση στον οργανισμό στόχο, με αποτέλεσμα τον θάνατό του. Το φάρμακο στοχεύει άμεσα το Demodex, την πηγή της βλεφαρίτιδας Demodex. Αυτό σηματοδοτεί την πρώτη και μοναδική ριζική θεραπεία που έχει εγκριθεί από το FDA ειδικά για το Demodex.
Izervay
Στις 4 Αυγούστου 2023, η Astellas Pharma ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εμπορία του Izervay που αναπτύχθηκε από τη θυγατρική της Iveric Bio. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Avacincaptad Pegol Sodium, το οποίο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία της γεωγραφικής ατροφίας (GA) που προκαλείται από εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (AMD). Το Izervay είναι ένας νέος αναστολέας πρωτεΐνης συμπληρώματος C5, που περιέχει avacincaptad pegol, το οποίο αποδυναμώνει τη δραστηριότητα του συστήματος του συμπληρώματος μέσω στοχευμένης επίθεσης στο C5, επιβραδύνοντας έτσι την ανάπτυξη της ατροφίας του χάρτη.
Σοχώνος
Στις 16 Αυγούστου 2023, ο Ipsen ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εμπορία του Sohonos. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Palovarotene, το οποίο χρησιμοποιείται για τη μείωση της παραγωγής νέου οστεοποιημένου ιστού σε ασθενείς με προοδευτική μυϊκή οστεοποίηση (FOP). Το παλοβαροτένιο είναι ένας από του στόματος, εκλεκτικός αγωνιστής του υποδοχέα γάμμα ρετινοϊκού οξέος (RAR) που μεσολαβεί στις αλληλεπιδράσεις μεταξύ υποδοχέων, αυξητικών παραγόντων και πρωτεϊνών στην οδό σηματοδότησης του αμφιβληστροειδούς για τη μείωση της ανάπτυξης νέων μη φυσιολογικών οστών. μορφή. Το Sohonos είναι το πρώτο εγκεκριμένο από την FDA φάρμακο για τη θεραπεία του FOP.
Aphexda
Στις 8 Σεπτεμβρίου 2023, η BioLineRx ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε την εισαγωγή του Aphexda. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Motixafortide Acetate. Το Aphexda είναι ένας παράγοντας κινητοποίησης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων κατάλληλος για χρήση σε συνδυασμό με φιλγραστίμη (G-CSF) για την κινητοποίηση πολλαπλού μυελώματος. Τα αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα του ασθενούς μεταφέρονται στο περιφερικό αίμα για συλλογή και επακόλουθη αυτόλογη μεταμόσχευση. Το Aphexda είναι ένας καινοτόμος αναστολέας CXCR4 που χορηγείται μέσω υποδόριας ένεσης. Το Aphexda είναι το πρώτο καινοτόμο φάρμακο που έλαβε έγκριση από τον FDA για κινητοποίηση βλαστοκυττάρων πολλαπλού μυελώματος εδώ και δέκα χρόνια.
Ojjaara
Στις 15 Σεπτεμβρίου 2023, η GSK ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εμπορία του Ojjaara. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Momelotinib Dihydrochloride, το οποίο είναι κατάλληλο για τη θεραπεία της μέτριας ή υψηλού κινδύνου μυελοΐνωσης, συμπεριλαμβανομένης της πρωτοπαθούς μυελοΐνωσης ή της δευτερογενούς μυελοΐνωσης (πολυκυτταραιμία και βασική θρομβοκυτταραιμία) σε ενήλικες με αναιμία. Το Ojjaara είναι ένα νέο φάρμακο με διαφοροποιημένο μηχανισμό δράσης που στοχεύει τα JAK1, JAK2 και ALK2. Η Ojjaara είναι η πρώτη και μοναδική θεραπεία κατάλληλη για ασθενείς με μυελοΐνωση και αναιμία.
Exxua
Στις 22 Σεπτεμβρίου 2023, η Fabre-Kramer Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εισαγωγή της Exxua. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Gepirone Hydrochloride, το οποίο είναι κατάλληλο για τη θεραπεία της κατάθλιψης ενηλίκων (MDD). Το Exxua είναι ο πρώτος από του στόματος εκλεκτικός αγωνιστής υποδοχέα 5-HT1A που έχει εγκριθεί από τον FDA για τη θεραπεία της MDD.
Ριβφλόζα
Στις 29 Σεπτεμβρίου 2023, η NovoNordisk ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την καταχώριση της ένεσης Rivfloza θεραπείας με RNAi. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Nedosiran Sodium. Είναι κατάλληλο για τη μείωση του κινδύνου πρωτοπαθούς υπεροξαλουρίας τύπου 1 ηλικίας 9 ετών και άνω και με σχετικά χαμηλή νεφρική λειτουργία. καλύτερα επίπεδα οξαλικών στα ούρα σε ασθενείς με Rivfloza, την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία RNAi που αναπτύχθηκε από τη Novo Nordisk. Το Rivfloza συνδέεται με το mRNA που εκφράζει ηπατική γαλακτική αφυδρογονάση (LDH) και αναστέλλει την έκφραση αυτής της πρωτεΐνης, μειώνοντας σημαντικά την υπερπαραγωγή οξαλικού.
Ευελιξία
Στις 12 Οκτωβρίου 2023, η Pfizer ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εμπορία του Velsipity. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι η Etrasimod Arginine. Το Velsipity είναι ένας ρυθμιστής του υποδοχέα 1-φωσφορικής σφιγγοσίνης που μπορεί να αποκλείσει μερικώς και αναστρέψιμα τα λεμφοκύτταρα. Η ικανότητα εκροής από λεμφοειδή όργανα, μειώνοντας έτσι τον αριθμό των λεμφοκυττάρων στο περιφερικό αίμα, ενδείκνυται για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής ενεργού ελκώδους κολίτιδας σε ενήλικες.
Zilbrysq
Στις 17 Οκτωβρίου 2023, η UCB ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εμπορία του Zilbrysq. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Zilucoplan Sodium, το οποίο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με γενικευμένη μυασθένεια gravis (gMG) που είναι θετικοί σε αντισώματα κατά του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR). Ως αναστολέας του συμπληρώματος C5, το Zilbrysq αναστέλλει τη βλάβη της νευρομυϊκής σύνδεσης που προκαλείται από το συμπλήρωμα μέσω του στοχευμένου μηχανισμού δράσης του. Το Zilbrysq είναι ο πρώτος νέος, μία φορά την ημέρα, υποδόριος αναστολέας συμπληρώματος μακροκυκλικού πεπτιδίου C5 που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία αυτών των ασθενών.
Agamree
Στις 26 Οκτωβρίου 2023, η Santhera Pharmaceuticals και η ReveraGen BioPharma ανακοίνωσαν από κοινού ότι η FDA ενέκρινε την εισαγωγή του Agamree. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι η Vamorolone. Το Agamree είναι ένα κορτικοστεροειδές που ασκεί αντιφλεγμονώδη και ανοσοκατασταλτικά αποτελέσματα μέσω του υποδοχέα των γλυκοκορτικοειδών. Είναι κατάλληλο για τη θεραπεία της μυϊκής δυστροφίας Duchenne (DMD) σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω.
Fruzaqla
Στις 8 Νοεμβρίου 2023, η Chi-Med και η Takeda ανακοίνωσαν από κοινού ότι η FDA ενέκρινε την εφαρμογή μάρκετινγκ του Fruzaqla. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το fruquintinib, το οποίο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ασθενών που έχουν λάβει προηγουμένως θεραπεία με βάση τη φθοριοουρακίλη, την οξαλιπλατίνη και την ιρινοτεκάνη. Χημειοθεραπεία, θεραπεία με αντιαγγειακό ενδοθηλιακό αυξητικό παράγοντα ("VEGF") και θεραπεία με υποδοχέα αντιεπιδερμικού αυξητικού παράγοντα (EGFR) σε ενήλικες με μεταστατικό καρκίνο του παχέος εντέρου.
Defencath
Στις 15 Νοεμβρίου 2023, η CorMedix ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε την εισαγωγή του Defencath. Τα ενεργά συστατικά του φαρμάκου είναι η ηπαρίνη νατρίου και η ταυρολιδίνη. Είναι κατάλληλο για τη μείωση του κινδύνου νεφρικής ανεπάρκειας σε περιορισμένο πληθυσμό ενηλίκων ασθενών με νεφρική ανεπάρκεια που λαμβάνουν μακροχρόνια αιμοκάθαρση μέσω κεντρικού φλεβικού καθετήρα (CVC). Σχετικές λοιμώξεις της κυκλοφορίας του αίματος (CRBSI), η ηπαρίνη είναι ένα αντιπηκτικό διάλυμα που χρησιμοποιείται συχνά σε καθετήρες όταν δεν χρησιμοποιούνται για την πρόληψη του σχηματισμού δυνητικά επικίνδυνων θρόμβων αίματος. Η ταουρολιδίνη είναι ένας αντιβακτηριδιακός παράγοντας θειαδιαζίνης που αναπτύχθηκε από την CorMedix Company. Μπορεί να χρησιμοποιηθεί ως αντιβακτηριδιακός παράγοντας ευρέος φάσματος ενάντια σε μια ποικιλία βακτηρίων.
Αύγτυρο
Στις 15 Νοεμβρίου 2023, η BRISTOL ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε το Augtyro, του οποίου το δραστικό συστατικό είναι η ρεποτρεκτινίμπη, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ROS{2}}θετικό τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό μη μικροκυτταρικό καρκίνο του πνεύμονα (NSCLC). Το repotrectinib είναι ο πρώτος αναστολέας ROS1, pan-TRK και ALK νέας γενιάς, ο οποίος έχει τα πλεονεκτήματα της ισχυρότερης αντικαρκινικής αποτελεσματικότητας, του αντικαρκινικού ευρέος φάσματος πολλαπλών στόχων και της δυνατότητας υπερνίκησης της αντοχής στα φάρμακα.
Truqap
Στις 16 Νοεμβρίου 2023, η Astrazeneca ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εισαγωγή του Truqap. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι η Capivasertib. Το Truqap χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με το Faslodex για τη θεραπεία θετικών υποδοχέων ορμονών (HR) και αρνητικών υποδοχέα 2 ανθρώπινου επιδερμικού αυξητικού παράγοντα (HER2). Ενήλικες ασθενείς με τοπικά προχωρημένο ή μεταστατικό καρκίνο του μαστού. Το Truqap είναι ένας αναστολέας AKT πρώτης κατηγορίας και ανταγωνιστικός από του στόματος εκλεκτικός αναστολέας τριφωσφορικής αδενοσίνης (ATP) που αναστέλλει και τις 3 ισομορφές της κινάσης σερίνης/θρεονίνης AKT (AKT1/2/3).
Ογκσίεβο
Στις 27 Νοεμβρίου 2023, η SpringWorks Therapeutics ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εμπορία του Ogsiveo. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Nirogacestat Hydrobromide. Το Ogsiveo είναι ένας από του στόματος αναστολέας της γάμμα εκκριτάσης για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με προοδευτικούς δεσμοειδείς όγκους που χρειάζονται συστηματική θεραπεία. Αυτό το προϊόν είναι η πρώτη θεραπεία δεσμοειδούς όγκου που εγκρίθηκε για εμπορία. Ο FDA είχε προηγουμένως χορηγήσει ονομασίες Nirogacestat Breakthrough Therapy, Fast Track και Orphan Drug για τη θεραπεία δεσμοειδών όγκων.
Fabhalta
Στις 5 Δεκεμβρίου 2023, η Novartis ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εισαγωγή της Fabhalta. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι το Iptacopan Hydrochloride, το οποίο είναι κατάλληλο για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία (PNH). Το Fabhalta είναι ένας αναστολέας συμπληρωματικού παράγοντα Β που δρα εγγύς στην εναλλακτική οδό συμπληρώματος του ανοσοποιητικού συστήματος για τον ολοκληρωμένο έλεγχο της καταστροφής των ερυθρών αιμοσφαιρίων (RBC) τόσο εντός όσο και εκτός των αιμοφόρων αγγείων.
Filsuvez
Στις 18 Δεκεμβρίου 2023, η AMRYT ανακοίνωσε ότι η FDA ενέκρινε την εμπορία του Filsuvez. Το δραστικό συστατικό του φαρμάκου είναι τα Τριτερπένια Σημύδας, τα οποία είναι κατάλληλα για τη θεραπεία της επιδερμόλυσης συνδετικής ή ατροφικής επιδερμόλυσης σε ασθενείς 6 μηνών και άνω.
Ο Γουαϊνούα
Στις 21 Δεκεμβρίου 2023, το Wainua, που αναπτύχθηκε από κοινού από την AstraZeneca και την Ionis Pharmaceuticals, εγκρίθηκε από τον FDA στις Ηνωμένες Πολιτείες για τη θεραπεία της πολυνευροπάθειας με κληρονομική αμυλοείδωση που προκαλείται από τρανσθυρετίνη σε ενήλικες. Το Wainua είναι ένα αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο-συζεύγματα GalNAc προκαλούν αποικοδόμηση του μεταλλαγμένου και άγριου τύπου TTR mRNA δεσμεύοντας στο mRNA του TTR, μειώνοντας έτσι την πρωτεΐνη TTR ορού και την εναπόθεση πρωτεΐνης TTR στους ιστούς. Στοχεύει στην επιβράδυνση της εξέλιξης της νόσου και στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών αναστέλλοντας την παραγωγή μεταλλαγμένων πρωτεϊνών TTR που έχουν αναδιπλωθεί σωστά.
Συνοπτικά, ο αριθμός των νέων φαρμάκων που εγκρίθηκαν από τον FDA το 2023 έφτασε σε υψηλό πενταετίας και το ποσοστό των φαρμάκων με καινοτόμους μηχανισμούς έφτασε σε νέο υψηλό. Τα μικρομοριακά φάρμακα εξακολουθούν να είναι η κύρια δύναμη στα καινοτόμα φάρμακα, ενώ ο αριθμός των γονιδιακών θεραπειών που εγκρίθηκαν από το CBER σημείωσε ρεκόρ και οι καινοτομίες συνεχίζουν να εμφανίζονται.